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近日，在法國馬賽舉行第43屆歐洲血液和骨髓移植學(xué)會年會，即全球移植界最高級別科學(xué)盛會上，來自中國的白血病臨床治療“北京方案”備受矚目。會議上，“北京方案”的科學(xué)團(tuán)隊(duì)帶頭人、北京大學(xué)人民醫(yī)院主任醫(yī)師黃曉軍做了題為“供者選擇”的主題報告。
目前骨髓移植是治療白血病的最有效方法，然而骨髓移植須在人類白細(xì)胞抗原（ＨＬＡ）１００％全相合的情況下進(jìn)行，否則易發(fā)生嚴(yán)重排異反應(yīng)。即使是同胞兄妹，全相合概率也僅有２５％，而沒有血緣關(guān)系的人群，全相合的概率只有十萬分之一。且骨髓移植后，也可能引發(fā)移植抗宿主疾病。
但隨著2012年全球首個治療全身性疾病的干細(xì)胞藥物——Prochymal的問世獲批，兒童急性移植抗宿主疾病（GvHD）問題已經(jīng)迎刃而解。
什么是GVHD？
GVHD移植物抗宿主反應(yīng)是一種特異的免疫現(xiàn)象，是由于移植物組織中的免疫活性細(xì)胞與免疫受抑制的、組織不相融性抗原受者的組織之間的反應(yīng)。GVHD是骨髓移植的主要障礙，也是骨髓移植后主要并發(fā)癥和死亡原因。
根據(jù)GVHD發(fā)生時的組織病理，GVHD分為急性GVHD和慢性GVHD。急性GVHD一般發(fā)生在骨髓移植后3個月內(nèi)，多見于移植后3-4周，其主要病變是皮膚、肝臟和消化道細(xì)胞壞死，嚴(yán)重時可引起廣泛的腸道黏膜和皮膚脫落，對真菌和細(xì)菌感染的易感性增高，從而發(fā)生致病性感染。急性GVHD的典型臨床表現(xiàn)是皮疹、小腸結(jié)腸炎伴腹瀉、肝功能紊亂伴黃疸和發(fā)熱。而且急性GVHD，特別是嚴(yán)重的GVHD一旦發(fā)生，治療往往比較困難。
首個干細(xì)胞藥物Prochymal解決難題！
Prochymal由來自于健康的青年捐獻(xiàn)者骨髓中的間充質(zhì)干細(xì)胞制備而成，從一個供源的骨髓中分離出干細(xì)胞并進(jìn)行擴(kuò)大培養(yǎng)，即可獲得多達(dá)1萬個劑量的Prochymal。且取材于成體干細(xì)胞，因而并不涉及胚胎干細(xì)胞相關(guān)的倫理問題。
Prochymal在加拿大獲批用于治療那些對激素類藥物無反應(yīng)的GVHD兒童患者。在一個小規(guī)模臨床試驗(yàn)中，約60%的GVHD兒童患者使用此藥后癥狀得到改善。
2009年進(jìn)行的兩項(xiàng)后期臨床試驗(yàn)顯示，該藥在治療GvHD時的整體療效未能高過安慰劑，公司在探索Prochymal用于治療克隆氏癥、糖尿病和心臟病等其他病癥時也屢屢受挫，但是研究團(tuán)隊(duì)并沒有放棄，并不斷改進(jìn)不斷試驗(yàn)，使在難治性急性重癥GvHD患者群上展示出了希望。
此后，Osiris公司對其他療法無法奏效的難治性急性重癥GvHD患者的所有臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)進(jìn)行了深入挖掘。最終，研究人員在一次小型藥物試驗(yàn)中發(fā)現(xiàn)，Prochymal用于治療對激素類藥物無反應(yīng)的嚴(yán)重GVHD兒童患者是最有效的。
研發(fā)與審批
研發(fā)該藥物的單位是位于哥倫比亞的奧西里斯診療公司（Osiris），是一家小型生物技術(shù)公司。其開始運(yùn)營于1992年12月23日，是一家特拉華州公司，隨著其股東批準(zhǔn)后，該公司于2010年5月31日重新合并為馬里蘭州的企業(yè)。
總部設(shè)在馬里蘭州的哥倫比亞特區(qū)，并專注于開發(fā)和營銷治療炎癥，心血管，骨科和創(chuàng)傷愈合的干細(xì)胞公司，且在行業(yè)領(lǐng)域內(nèi)處于領(lǐng)先地位。該公司有兩個業(yè)務(wù)分部，治療學(xué)和生物外科。該公司的治療業(yè)務(wù)專注于開發(fā)生物干細(xì)胞的候選藥物，即成人骨髓。
2012年5月17日該公司宣稱由其研發(fā)的干細(xì)胞治療藥物獲加拿大衛(wèi)生部批準(zhǔn)上市，成為世界首個獲批上市的人造干細(xì)胞藥物。而加拿大衛(wèi)生部是加拿大聯(lián)邦政府中掌管公共衛(wèi)生的部門，下屬行政機(jī)構(gòu)有加拿大衛(wèi)生研究院、有害物質(zhì)資訊審查委員會、專利藥品價格審查委員會等，并擁有疾病控制實(shí)驗(yàn)中心、弗雷德里克·班廷研究中心等實(shí)驗(yàn)室。
不難發(fā)現(xiàn)，干細(xì)胞藥物正逐漸改變我們的臨床治療方式，在不久的將來，也許會完全顛覆傳統(tǒng)診療，間充質(zhì)干細(xì)胞則會成為最寶貴的健康資源?？谇桓杉?xì)胞作為間充質(zhì)干細(xì)胞中的佼佼者，免疫原性小，更是無限的發(fā)展?jié)摿Α?/p>
